Un estudio muestra que la fisioterapia mejora la eficacia de Nusinersen en la AME

Los resultados de este nuevo estudio mostraron que los pacientes que recibieron fisioterapia regular tuvieron una mejoría 4 veces mayor que el nusinersen solo.

La inclusión de fisioterapia junto con Spinraza (nusinersen) conduce a mejores mejoras en las habilidades motoras de las personas afectadas Atrofia muscular en la columna (SMA) versus nusinersen solo, según un nuevo estudio.

Los hallazgos sugieren que la fisioterapia repetitiva es un componente esencial del tratamiento de la atrofia muscular espinal, según los investigadores. Las personas con AME tienen un nivel insuficiente de proteína de neurona motora (SMN), y el resultado es desgaste muscular y falta de movimiento. Agregaron que la enfermedad genética es una de las principales causas de mortalidad infantil.

Nusinersen fue el primero de 3 tratamientos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. apuntando SMN2 antes del ARNm. SMN2 Es uno de los dos genes que codifican la proteína SMN.

Escritura Fronteras en biociencia – Edición históricaLos autores explicaron que nusinersen ayuda a crear proteínas SMN funcionales, lo que conduce a mejoras en la función motora, el estado respiratorio y el estado nutricional.

Los investigadores dijeron que la fisioterapia es una parte importante del estándar de atención, ya que puede ayudar a mantener el rango de movimiento, aumentar la fuerza muscular y mejorar la movilidad. En el nuevo informe, los autores buscaron comprender mejor el papel que desempeña la fisioterapia en la mejora de los resultados en pacientes que toman nusinersen.

Reclutaron a 55 niños y adolescentes con atrofia muscular espinal que tomaban nusinersen. El grupo incluyó pacientes con AME tipos 1, 2 y 3, y los pacientes fueron estratificados según su acceso a fisioterapia semanal. La mayoría de los participantes (39) estaban en el grupo de nusinersen más fisioterapia. Los 16 pacientes restantes recibieron nusinersen solo o con fisioterapia rara.

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Durante el período de estudio, el desarrollo motor de los pacientes fue evaluado por fisioterapeutas autorizados con experiencia en AME mediante evaluaciones específicas de AME. Estas evaluaciones se realizaron al inicio (antes de comenzar con nusinersen), después de 6 meses con nusinersen y después de 1 año de tratamiento.

En general, los pacientes del grupo de fisioterapia experimentaron una mejora del 12,66 % en el rendimiento de sus habilidades motoras en 12 meses en comparación con una mejora del 3,18 % en el grupo de nusinersen solo. Los autores notan una discrepancia en los resultados entre pacientes con diferentes tipos de AME. Los pacientes con AME tipo 1 tienen una mejoría mayor que aquellos con tipo 2. El tipo 1 es AME pediátrica y es el tipo más común. Estos pacientes no suelen vivir más de dos años. Las personas con AME tipo 2 generalmente tienen un inicio de la enfermedad después de los 6 meses de edad y tienen una esperanza de vida más larga.

Los investigadores dijeron que no estaba claro por qué las personas con AME tipo 1 se benefician.

«Por el momento, planteamos la hipótesis de que esto se debe a la pérdida de neuronas motoras y la denervación crónica en pacientes con diabetes tipo 2 que comenzaron el tratamiento mucho después de su diagnóstico (como resultado de la falta de tratamiento hasta 2018, en Rumania)», escribieron los autores. . Dijeron que otros factores también podrían ser responsables.

Los investigadores dijeron que comenzar el tratamiento lo antes posible es esencial para preservar tantas neuronas motoras como sea posible. Concluyeron: «Sin embargo, no se espera que el nusinersen por sí solo proporcione los mejores resultados en pacientes asintomáticos con AME». «Además del tratamiento, es esencial que los estándares de atención se sigan completa y correctamente».

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Esos criterios deben incluir fisioterapia regular al menos 5 veces por semana, dijeron los autores.

referencia
Miria A, Linka MC, Onoz J, et al. Efecto de la fisioterapia y nusinersen en los resultados de rehabilitación de la atrofia muscular espinal. Frente Biosci (Hito Ed). 2022; 27 (6): 179. doi: 10.31083/j.fbl2706179

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