Un estudio en Australia informó que el uso de profilaxis en el angioedema hereditario (AEH) redujo la cantidad de ataques de AEH que requerían tratamiento a pedido y también tuvo un impacto en la productividad, con pacientes que faltaron menos días al trabajo o la escuela.
Sin embargo, el tratamiento preventivo no pareció aliviar la gravedad de los episodios de AEH de los pacientes.
Los investigadores también encontraron que las personas que estaban en tratamiento preventivo tenían más ataques que requerían hospitalización, probablemente porque tenían una enfermedad más grave antes de que comenzara el tratamiento.
«Este estudio demuestra… que el uso de la profilaxis moderna para el AEH conduce a tasas de ataque reducidas», escribió el equipo, y agregó: «Existe la necesidad de un acceso más amplio a terapias preventivas seguras y efectivas para pacientes con angioedema hereditario».
el estudio, «Viviendo con angioedema hereditario en Australia: resultados de un estudio observacional nacional usando SMS para monitorear la carga de la enfermedad«en Revista de alergia e inmunología clínica: en la práctica.
Los investigadores notaron la dificultad para acceder al tratamiento preventivo en Australia
El AEH se caracteriza por ataques recurrentes de hinchazón que afectan las capas más profundas de la piel.
La enfermedad es causada principalmente por mutaciones en SERPING1 El gen, que lleva instrucciones para producir la proteína inhibidora de C1 (C1-INH). C1-INH inhibe la actividad de dos proteínas que promueven la producción de bradiquinina, una molécula de señalización que regula la presión arterial al promover la dilatación o ensanchamiento de los vasos sanguíneos.
Si los niveles de C1-INH son demasiado bajos, los niveles de bradiquinina pueden aumentar demasiado, lo que hace que el líquido se filtre de los vasos sanguíneos a los tejidos cercanos y desencadene un ataque.
Los tratamientos actuales para el AEH suelen centrarse en tratar los episodios agudos de edema cuando se producen —tratamiento a demanda— o reducir su frecuencia y prevenir su aparición mediante un tratamiento preventivo.
«En los últimos 10 años, se ha logrado un progreso significativo en el desarrollo de terapias preventivas efectivas para controlar los ataques de los pacientes con AEH. Sin embargo, algunas terapias preventivas no están ampliamente disponibles para todos los pacientes en Australia», escribieron los investigadores.
El equipo anotó que «el acceso a las terapias preventivas modernas tiene un costo limitado y, a menudo, depende de que un paciente tenga demasiadas convulsiones por mes antes de que sea elegible para las terapias reembolsables».
Para evaluar la carga del angioedema hereditario en los pacientes y su impacto en su calidad de vida, investigadores en Australia realizaron un estudio observacional.
Un total de 47 sujetos con AEH completaron el estudio, que se llevó a cabo entre julio de 2019 y noviembre de 2020. Los pacientes fueron reclutados a través de un especialista de referencia o una organización de pacientes de AEH de Australasia.
La edad promedio de los participantes fue de 39,6 años y casi las tres cuartas partes (72%) eran mujeres. El tiempo medio de observación fue de 9,1 meses.
Los participantes recibieron un SMS semanal preguntando qué medicamentos HAE habían usado esa semana y si habían tenido un ataque. También se realizaron llamadas telefónicas de seguimiento después del ataque, para que los investigadores pudieran acceder a una descripción más detallada del evento, incluido el tratamiento utilizado y el impacto del ataque en la vida diaria.
Se enviaron un total de 2.648 mensajes de texto y se recibieron 1.892 respuestas (71%).
En total, se informaron 463 ataques, de los cuales el 60% fueron tratados. Muchos de los participantes informaron ataques (186 en total) que optaron por no tratar, que en su mayoría fueron leves.
Según los investigadores, debido al alto cumplimiento de las respuestas por SMS, «este estudio demuestra la viabilidad de la recopilación de datos en tiempo real mediante SMS».
Los pacientes que recibieron tratamiento preventivo específico perdieron menos días de trabajo/escuela
Los tratamientos a pedido para ataques agudos incluyeron icatibant (vendido bajo la marca Firazyr) e intravenoso (en una vena) Berinert, los cuales fueron aprobados para esta indicación en Australia en el momento del estudio. Se administraron un total de 238 dosis de icatibant para tratar 212 ataques y 75 dosis de Berinert para tratar 67 ataques. Algunos ataques requieren múltiples dosis de tratamiento.
Una pequeña cantidad de participantes que tenían ocho o más ataques por mes usaban Berinert fuera de etiqueta por vía intravenosa para prevenir los ataques de AEH. Durante el estudio, algunos de estos pacientes cambiaron a un tratamiento preventivo más nuevo, consistente en una inyección subcutánea (debajo de la piel) de Berinert. Los pacientes que recibieron Berinert por vía subcutánea informaron 67 ataques.
Un total de cuatro pacientes también recibieron profilaxis con lanadelumab (vendido bajo la marca TAKHZYRO), proporcionada por acceso simpático, durante el período del estudio. Solo se registró un ataque de AEH en estos pacientes.
En cuanto a los efectos del tratamiento preventivo en la productividad, aproximadamente el 50% de los participantes reportaron días perdidos debido a ataques de AEH. Casi el 20% de los ataques resultaron en tiempo fuera de la escuela o el trabajo. En total, se perdieron más de 80 días de escuela o trabajo debido a los ataques de HAE.
Aproximadamente 50 de estos días perdidos fueron experimentados por pacientes que no recibieron tratamiento preventivo y solo fueron tratados por ataques agudos. Los que tomaron Berinert por vía intravenosa o subcutánea informaron menos días perdidos (18 y 11, respectivamente).
«Nos hemos dado cuenta de que los pacientes que reciben un tratamiento preventivo moderno tienen menos ataques que requieran icatipant o [intravenous Berinert] Los investigadores informaron menos días perdidos que los pacientes de los otros grupos de tratamiento», escribieron los investigadores.
Existe la necesidad de ampliar el acceso a terapias preventivas seguras y eficaces para pacientes con angioedema hereditario.
Del total de 463 ataques registrados, 23 (5%) requirieron tratamiento en el departamento de emergencia, principalmente debido a la hinchazón de la cara y/o la garganta. Ocho de estos ataques se informaron en pacientes que recibieron Berinert por vía intravenosa y otros ocho en aquellos que recibieron Berinert por vía subcutánea. Cuatro ocurrieron entre los que no recibieron ningún tratamiento y tres ocurrieron en pacientes que recibieron ácido tranexámico y danazol (vendido bajo la marca Danocrine).
Según los investigadores, el tratamiento preventivo no tuvo un efecto significativo sobre la gravedad de un ataque de AEH.
Aunque se necesitan más estudios comparativos para abordar el impacto de tales tratamientos en la atención médica, escriben que «un acceso más amplio a terapias preventivas seguras y efectivas para los pacientes que viven en Australia debería ser una prioridad».
El equipo señala que el estudio «fue el primero de este tipo, estudio observacional prospectivo del mundo real de pacientes australianos con angioedema hereditario».
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