La terapia génica parece una forma prometedora de restaurar la audición en las personas, pero es muy difícil llevar el tratamiento a la parte del oído que se necesita alcanzar. Ahora, un nuevo estudio ha abierto una «puerta trasera» en el oído interno que podría hacer que la administración de tratamientos sea menos riesgosa.
el reto: Las células ciliadas son pequeños receptores en el oído que convierten las vibraciones en señales eléctricas que nuestro cerebro puede interpretar como sonido. Nacemos con alrededor de 16,000 en cada cóclea, pero con el tiempo, algunos se dañan o mueren por enfermedad, envejecimiento y exposición a ruidos fuertes.
La punción del hueso temporal para administrar la terapia génica puede provocar más daño y pérdida de la audición.
Esta es una causa común de pérdida de audición y, aunque actualmente no hay forma de revertir el daño de las células ciliadas en humanos, los investigadores han podido estimular la regeneración y restaurar la audición en ratones al Inyección de terapias génicas en la cóclea.
Entre los muchos desafíos en la traducción de estas terapias génicas a las personas está el hecho de que la cóclea está incrustada en el hueso temporal en los adultos, y perforarla para administrar la terapia génica podría provocar más daño y pérdida de la audición.
entrada: Recientemente, investigadores de la Universidad de Rochester observaron más de cerca el conducto coclear, un pequeño canal entre la cóclea y el cerebro, tanto en humanos como en ratones.
para ellos Quédateque ahora se publica en Science Translational Medicine, utilizaron tecnología de modelado e imágenes para mapear el flujo de líquido cefalorraquídeo desde diferentes partes del cerebro a través del canal hacia la cóclea.
«Estos hallazgos… pueden representar un paso importante hacia el uso de la terapia génica para restaurar la audición en humanos».
Miken Nedergaard
Basándose en esto, plantearon la hipótesis de que una terapia génica diseñada para restaurar la audición en ratones sordos terminaría en la cóclea del ratón si la inyectaban en un depósito de líquido cefalorraquídeo en la base del cráneo del animal.
Y tenían razón. El adenovirus que transportaba la terapia génica llegó al oído interno, aumentando la producción de una proteína que restauró la audición en los ratones sordos. capacidad Esta terapia génica La restauración de la audición se conocía antes de este estudio, pero lo que esto demuestra es que existe una forma más segura y menos invasiva de introducirla en la cóclea.
línea de fondo: Aunque todavía no sabemos si esto funcionará en las personas, encontrar una mejor vía de manejo podría ayudar a garantizar que los investigadores no causen más daño accidentalmente si alguno de los tratamientos se somete a ensayos clínicos.
«Estos hallazgos muestran que la transferencia de CSF comprende una vía accesible para la entrega de genes en el oído interno de un adulto y puede representar un paso importante hacia el uso de la terapia génica para restaurar la audición en humanos». Él dijo Autor principal Maiken Nedergaard.
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