Washington: Un nuevo estudio informa que el tratamiento con la tecnología de edición del genoma CRISPR alivia la hinchazón y reduce la frecuencia de los ataques en pacientes con angioedema hereditario.
El angioedema hereditario (AEH) es un trastorno genético raro caracterizado por ataques graves, recurrentes e inesperados de inflamación en varios órganos y tejidos del cuerpo, que pueden ser dolorosos, debilitantes y potencialmente mortales.
Los resultados se presentaron en la reunión científica anual del Colegio Americano de Alergia, Asma e Inmunología (ACAAI) en Louisville, Kentucky.
«NTLA-2002 es un candidato de edición del genoma CRISPR administrado sistemáticamente una sola vez que se está desarrollando para el AEH», dice la inmunóloga clínica Hilary Longhurst, MD, PhD, autora principal del estudio.
Diseñado para liberar un gen específico en las células del hígado
«Está diseñado para eliminar el gen KLKB1 en las células hepáticas, reduciendo así la producción de una proteína específica llamada calicreína, cuya actividad incontrolada es responsable de los frecuentes, debilitantes y potencialmente fatales episodios de hinchazón que ocurren en las personas que viven con AEH».
Los datos clínicos provisionales de la Fase 1, el primer estudio en humanos de NTLA-2002, se presentan en la reunión de la ACAAI de este año, específicamente para pacientes con AEH (tanto hombres como mujeres) tratados hasta la fecha con dosis crecientes de 25 mg, 50 mg y 75 mg
Resultados importantes
«Si bien aún están surgiendo datos, todos los pacientes tratados con una dosis única de NTLA-2002 en los grupos de dosis de 25 y 75 mg tuvieron una disminución rápida y significativa en los niveles plasmáticos de calicreína», dice Danny Cohn, MD, autor principal del estudio. estudiar. «Para los tres pacientes en el grupo de dosis de 25 mg que alcanzaron un punto de tiempo predeterminado en el que se evaluaron los ataques de AEH, todos los pacientes también tuvieron una reducción significativa en los ataques de AEH».
En los niveles de dosis de 25 y 75 mg, NTLA-2002 fue generalmente bien tolerado y la mayoría de los eventos adversos fueron de gravedad leve. Los eventos adversos más comunes fueron reacciones relacionadas con la infusión, que en su mayoría fueron de primer grado y se resolvieron en 1 día.
Sin efectos nocivos
No se observaron toxicidades específicas de la dosis, eventos adversos graves ni eventos adversos de grado 3 o superior observados hasta la fecha.
«Estos primeros datos respaldan a NTLA-2002 como un posible tratamiento único para los síntomas de AEH», dice el Dr. Longhurst. «El desarrollo clínico de este programa continuará con el inicio de la fase 2 aleatoria del ensayo clínico en la primera mitad de 2023».
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