La nueva estrategia de terapia génica independiente de células bajo demanda detiene las convulsiones

Los investigadores informan que la expresión bajo demanda de un gen que suprime la actividad neuronal proporciona una forma de reducir las convulsiones espontáneas en ratones. En un nuevo estudio, Yichen Qiu y sus colegas presentan un enfoque de terapia génica de circuito cerrado para tratar trastornos del circuito cerebral en los que la actividad de un subconjunto de neuronas se limita a la hiperactividad, incluida la epilepsia. Las convulsiones espontáneas e intermitentes caracterizan los trastornos neuropsiquiátricos y del desarrollo neurológico, como la epilepsia. Aunque estas convulsiones se pueden reducir con medicamentos anticonvulsivos, aproximadamente un tercio de los pacientes con epilepsia no responden a estos tratamientos. Otros que inicialmente responden positivamente pueden desarrollar tolerancia más adelante. Fuera de las soluciones farmacológicas, varias estrategias de terapia génica se han mostrado prometedoras. Sin embargo, estos enfoques tienden a apuntar aleatoriamente a todas las neuronas en una región específica del cerebro en lugar de a los circuitos problemáticos específicos responsables de desencadenar la convulsión. Para abordar esto, Qui et al. Se ha desarrollado una estrategia de terapia génica que selecciona autólogamente neuronas hiperreactivas y modula su excitabilidad en un sistema de retroalimentación de circuito cerrado. Este enfoque utiliza el gen Fos, cuya expresión está regulada por la actividad neuronal, incluidas las convulsiones, para controlar el gen Kcna1, que codifica un gen inhibidor que calma la actividad neuronal. Keo et al. Se usó un vector de virus adenoasociado que codifica el promotor Fos y Kcna1 para transducir neuronas en un modelo de epilepsia en ratones. Durante periodos de intensa actividad neuronal, Fos potenció la expresión de Kcna1, pero solo en neuronas hiperactivas y siempre que mostraran actividad anormal. Según los resultados, la excitabilidad de las neuronas en estas células se redujo por la actividad relacionada con las convulsiones, proporcionando un efecto antiepiléptico persistente que no interfiere con los comportamientos normales. En una perspectiva relacionada, Kevin Staley analiza el nuevo enfoque con más detalle.

READ  El estudio muestra los beneficios cognitivos continuos del tratamiento del Alzheimer común
/Liberación General. Este material de la(s) organización(es) original(es) puede ser de un punto en el tiempo, editado para mayor claridad, estilo y extensión. Las opiniones y opiniones expresadas son las del autor (es). ver completo aqui.

Deja una respuesta

Tu dirección de correo electrónico no será publicada.